▍簡介

基因治療核心實驗室致力於推動以RNA為基礎的尖端醫療技術。基因治療結合了分子生物學和現代醫學，利用合成和修飾的RNA（如mRNA、gRNA）和體內運輸載體（如脂質納米粒子，LNP），將特定的RNA導入患者體內，從而產生治療效果。

隨著COVID-19疫情暴發，mRNA疫苗展現了其高效能和可行性，並促使科學家擴展其應用至基因編輯技術如CRISPR-Cas9系統。這些技術的突破使基因治療成為醫學界的重要發展方向。基因治療核心實驗室的目標是整合臨床醫師與基礎科學家，針對遺傳性疾病、癌症、退化性疾病及疫苗開發等無法根治的疾病，開發和推動以RNA為基礎的新型治療方法，並進行臨床前測試。

核心實驗室將專注於解決基因治療的挑戰，包括製備安全性高且無脫靶效應的RNA、開發高效的體內運輸載體，以及在動物模式中證明其療效。