醫學研究是國家醫學中心的核心任務之一，不僅攸關醫學中心的競爭力，更對於國家整體醫療科技、教學及品質提昇具深遠影響。醫學研究的本質是創新，任何研發進展都必需經由許多研究人員不斷奉獻所堆積的果實，以達研發最終目的「以病患為依歸」的真意。

本院曾創下多項世界及亞洲臨床首例。除了一般醫療外，特別於肝炎、器官移植、癌症診斷治療及生醫光電的先鋒研究成就，獲得國際肯定享負盛名。其它如免疫、心臟血管、不孕症、皮膚、眼科、骨科及各類微創手術等亦具有國際級水準，這一切須歸功於本院同仁對「醫學研究」之重視與執著。

為了過去3年本院相關研究計畫之銜接性，及配合國家政策之需，因應世界生物醫療科技發展潮流，特別提出具前瞻性中、長期 10 項研究主軸：

1. 幹細胞學及發育生物學：幹細胞（包括胚胎、臍帶血及成體幹細胞等）培養分化的研究，進行幹細胞移植組織器官修復再生研究。早在2003年即完成全球首例以異體迷你幹細胞移植術成功治療鼻咽癌病人。胚胎幹細胞是多能性或全能性的細胞，這種細胞具有自我更新與無限擴增數目的特性，而且在適當環境下，他們可以分化成體內所有三個胚層的細胞。由科學的角度來看，胚胎幹細胞的培養可以讓我們進一步瞭解各種細胞之形成與分化的機轉與控制的因素。另外，胚胎幹細胞也可以用來測試藥物或毒物對於細胞分化為特定細胞之影響。而最重要的，胚胎幹細胞如果能有效培育為特定細胞，例如心肌細胞、肝臟細胞、胰臟細胞或甚至卵子等等，並用於移植，胚胎幹細胞在細胞或器官移植以治療人類疾病上，將具有無限的使用潛能。
    

2. 組織工程學：利用幹細胞改善人類疾病治療，修補受損的組織、軟硬骨再生與培養(人工骨骼)、血管增生與人工器官，甚至還可以建構出完整的器官與重建身體組織。目前的研究中治療的疾病有：腦部的阿茲海默症（Alzheimer’s disease）、巴金森氏症（Parkinson’s disease） 血液：白血病、鐮狀細胞貧血症（leukemia, sickle cell-anemia） 心臟：心肌梗塞（myocardial infarction） 骨組織：軟骨缺損（articular cartilage defect）、退化性關節炎（osteoarthritis） 肌肉：肌肉營養不良症（muscular dystrophy） 胰臟：糖尿病（diabetes mellitus） 肝臟：肝炎（hepatitis） 皮膚：燒傷（burns） 脊椎：脊椎損傷（spinal injury） 這些疾病的治療方式大多使用病人自體幹細胞移植到受傷部位，由於幹細胞具有再生及分化的特性，所以植入體內之幹細胞或是在體外由幹細胞建構的組織再植入體內，可進行分化再生成器官。
    

3. 神經醫學：隨著平均年齡的延長及生活環境之變化，神經疾病的種類有大改變；腦中風病患成為最常見的神經科醫療對象，巴金森氏病、失智症、末稍神經病變、肌疾病的比率也年年增加。隨著分子生物學有驚人的進步，新科技提供許多神經系統疾病的病因及致病機轉的新觀念。神經醫學將聚焦於癲癇、肌無力症、運動神經元疾病、巴金森氏病、老人失智等慢性病上，提升患者的生活品質。目標將以神經幹細胞或胚胎幹細胞移植治療神經疾病。例如研究以 VEGF（Vascular Endothelial Growth Factor，血管內皮生長因子）扮演了關鍵性的角色。VEGF最初發現於血管系統，其相關的訊息傳遞也已清楚。近幾年來VEGF在神經系統的角色日漸顯著。從它在stroke及motor neuron disease等神經病變的角色來看，VEGF及其下游的訊息傳遞可能是這些疾病具有厚望motor neuron disease的治療標的。
    

4. 基因體醫學（含Gene Therapy、SNP、Microarrays、Proteomics）：解開上帝的秘密---以轉譯研究（Translational Research）及基因治療(Gene Therapy）。運用動物模式探討基因功能，剖析基因蛋白與疾病之關係。高速次世代基因定序(Next Generation Sequencing, NGS)介紹:隨著科技的進步，分子生物學的技術突飛猛進，基因體的解序出現突破性的發展，即所謂次世代定序。相較於以傳統的Sanger定序法，過去須花費數年及龐大經費才得以解序出數億鹼基對的計畫，現今若利用次世代定序則可在幾天內完成。例如2011年德國曾爆發致命的出血性腹瀉，之後分離出大腸桿菌的新菌株O104:H4，以NGS技術在幾天內完成其基因定序，並迅速發展出Real-time PCR快速檢測試劑組，疫情才獲控制，本院也有此項技術。臨床檢測時間從3個月縮短到6天 : 運用NGS技術快速確診精準治療，可一次定序多個基因，甚至是進行全外顯子或全基因體定序。兒童重難症病患的臨床表現常常沒有特異性，因為90%基因上的突變位於外顯子區域(能夠轉錄轉譯出蛋白質的區域)，理論上全外顯子定序是最理想的診斷方法。然而每一個人的全外顯子定序都會看到4萬到10萬個變異點，要從這麼多的變異點中找出一、兩個引起疾病的突變，成為一大難題，以往送出一個全外顯子定序要2~3個月才能得到結果，完全不符合臨床上的期待。為了能突破這一項困境，建立有效率的NGS檢測流程，開發序列變異判讀輔助程式，我們得以提供病患快速全外顯子檢測。
    

5. 癌症治療：研究腫瘤之各種致病機轉包括基因、感染及免疫機制，發展樹突細胞輔佐的免疫療法，並進一步發展免疫疫苗，如進行中之HBV和HPV疫苗，以達到預防醫學的目的。其中人類乳突病毒HPV (Human Papilloma Virus)本院醫師團隊所研發的子宮頸癌疫苗，不論是DNA疫苗、細胞疫苗或蛋白質疫苗，注射後可以同時產生「體液性和細胞性免疫反應(Humoral and Cellular Immunity)」，因此兼具「預防和治療」的效果是全球性的一項創舉，目前細胞疫苗的免疫治療已在本院進行臨床試驗。值得期盼的是，此疫苗除了應用在子宮頸癌之外，未來包括其它直腸癌、食道癌、口腔癌等與人類乳突病毒有關的癌症，均可運用此方式來治療。
    

6. 新醫療技術：由於近幾年來醫學各領域發展進步神速，對各種疾病之治療已有許多革命性的發展，例如：以最先進的光子刀立體定位放射治療術，搭配精準定位光子刀，能精準計算投放的劑量與照射範圍，達到順形度絕佳的劑量分布，搭配影像導航系統，於治療前精準對位、治療中修正誤差，達到殲滅病灶並減少周邊正常組織損傷的目標，目前為止本院已成功完成多例病患的治療。此外還有利用魚以及豬的螢光基因養殖作為先導研究也是技術領先全球的。癲癇腦病變（epileptic encephalopathy）病人在藥物與生酮飲食治療後，若病情仍未改善，利用大腦半球切開手術（hemispherotomy），本院以微創技術進行此項複雜的癲癇手術治療，術後癲癇發作完全消失並且恢復正常意識，神經功能顯著改善。
    

7. 生物資訊：以資訊科學等技術執行生物醫學之臨床研究方法，建立本土性資料庫，並開發新的生醫及生藥研究領域。生物資訊學領域和主要研究的應用方向，也擴展至包括：序列分析、計算進化生物學、生物多樣性度量、蛋白質結構預測、蛋白質表達分析、基因組比較、基因表達分析、調控分析、生物系統模擬與藥物研發應用等。生物標記開發與個人化醫療：人類基因圖譜解碼後，對藥物代謝與基因之間的關係有更進一步的了解，未來將進一步細分用藥族群，個人化醫療的概念將會更普及。而生物標記開發與個人化醫療數據的分析，皆需要生物資訊工具的輔助。
    

8. 臨床試驗：進行臨床試驗項目，舉凡由外國人用藥引進本國人之臨床試驗至自行研發之各種藥物、技術所須之Phase I、Phase II、Phase III等臨床試驗。
    

9. 免疫與疾病：免疫相關的疾病包括過敏免疫、風溼免疫、腫瘤免疫和感染免疫等已成為重要的研究課題。免疫治療的毒副作用比一般的化療小，病人的受益時間也更長。免疫治療是如何殺死癌症的呢？癌細胞在瘋狂生長的時候，給自己做了一些「偽裝」，因此不會被免疫系統監測到。免疫治療就是針對這個問題，把腫瘤的「偽裝」去掉，讓自身免疫系統能識別這些癌細胞，然後消滅它們。免疫治療方法之一是免疫檢查點抑制劑（immune checkpoint inhibitors），作用是激活免疫系統，讓免疫系統殺死腫瘤細胞。
    

10. 影像醫學及醫用物理：利用新進影像技術輔助疾病診斷，同時提升臨床治療和預後之相關程度。例如藉由電阻的改變在電腦上定位導管的位置，不需要輻射線暴露就可以達到和傳統X光一樣的效果，不但減少輻射量，降低病患風險，在定位上更比傳統X光透視的方式精準，當應用在單純性陣發性上心室頻脈的電燒大大提升治療成功率，不啻為一大福音。例如利用188Re-ECD/Lipiodol一種放射性藥物研究其對於肝癌細胞治療的成效及經肝動脈治療之全身輻射吸收劑量及重要器官吸收劑量，來評估治療肝細胞癌計劃及其最高劑量等已獲初步成果。
     

研究成果：

1. 學術性成果以臺大醫學校區發表統計或以臺大醫院發表統計 SCI 學術論文排名皆列國內 10 所醫學中心第一。 論文成長如下https://www.mc.ntu.edu.tw/ntucm/ResearchNetworking.action