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研究成果
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發布日期

2016-11-30T16:00:00Z

類別

本院傑出研究獎

標題

2016 醫療技術創新獎 - 胡務亮醫師

本文

胡務亮醫師多年來致力於遺傳疾病診斷及醫療技術之創新研發。胡醫師於2005-2010階段領先世界創新發展龐貝氏症之新生兒篩檢,改善嬰兒型龐貝氏症患者之治療成績。美國終於在去年制定龐貝氏症新生兒篩檢之全國性政策,各州須於最短時間內啟動這項篩檢。目前簡穎秀醫師及其率領之小兒遺傳及新生兒篩檢團隊繼續這項發展,並協助美國及其他國家龐貝氏症新生兒篩檢的設立。

胡醫師近期的醫療技術創新研發在基因治療。基因治療是目前最尖端之醫療技術,各國都在積極發展。胡醫師看到台灣有一種特殊的罕見疾病,叫做aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC)缺乏症。AADC缺乏症在以前沒有治療,病童幾歲就會死亡。胡醫師應用一種目前已經比較成熟的基因治療技術,也就是將AAV病毒載體直接注入病人的腦部。胡醫師結合了醫院的相關專家,像是神經外科曾勝宏醫師、神經部吳瑞美及戴春暉醫師、核醫部曾凱元醫師、及小兒遺傳簡穎秀及李妮鍾醫師等人,加上美國的病毒載體製造及日本的巴金森氏症基因治療技術,創造了全世界第一個AADC缺乏症的基因治療。這項基因治療幾乎也是目前腦部基因治療最成功的技術,進入臨床試驗的病人,病情都有明顯的改善。李妮鍾醫師在胡醫師的指導下,也製造出世界唯一的AADC缺乏小鼠,並進行開發下一個世代的基因治療。

當基因治療創新成功的訊息顯露後,這項醫療創新得到了國內外的注意。NRPB核准了三年的研究計畫進行第I/II期的臨床試驗;美國的Agilis Biotherapeutics, LLC先是同意贊助第IIb期的臨床試驗。因為病人治療成果的好消息持續呈現,Agilis已經於104年年底和台灣大學簽署產學合作技術轉。AADC缺乏症之基因治療已於105年6月得到美國FDA孤兒藥之認定。


資料來源:本院公共事務室

截止日期

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建立日期 2017/1/13 下午 02:16,建立者: 林彥君
上次修改日期 2017/1/13 下午 02:19,修改者: 林彥君