臺大兒童醫院持續致力於本土兒童疾病之研究，並發展我國兒童疾病或流行病的監視、預測和治療系統，提供研究資料作為決策之參考。此外亦持續執行最先端的研究，除解決本土的問題，亦往國際兒科研究重鎮之路邁進。醫學研究是本院核心任務之一，不僅攸關兒童醫院的競爭力，更對於國家整體醫療科技、教學及品質提昇具深遠影響。醫學研究的本質是創新，任何研發進展都必需經由許多研究人員不斷奉獻所堆積的果實，以達研發最終目的「以病患為依歸」的真意。

　　本院自1906年有兒童醫療團隊以來，創下多項世界及亞洲臨床首例。除了一般醫療外，特別於肝炎、心臟病、器官移植、重症加護、基因診斷及創新治療、癌症診斷治療、免疫、神經疾病、腎臟支持、內分泌及疫苗的先鋒研究成就，皆獲得國際肯定享負盛名。這一切須歸功於本院同仁對「醫學研究」之重視與執著。